Essais et études en cours ou en préparation en France
Participer à un essai clinique peut offrir l’opportunité de bénéficier de traitements innovants et de contribuer à la recherche scientifique. Voici un tableau des essais cliniques en cours concernant les maladies mitochondriales.
Essais en cours ou en préparation
Ataxie de Friedreich
Vatiquinone
Lieu :
À Paris
Maladies mitochondriales (plusieurs)
Vatiquinone
Molécule:
Vatiquinone (PTC743)
Lieu :
À Angers, Montpellier, Paris, Strasbourg
Maladies mitochondriales (plusieurs)
Approche diagnostique multi-omique (étude Mitomics)
Lieu :
À Angers, Brest, Marseille, Nantes, Nice
Ataxie de Friedreich
Registre européen (Efacts)
Lieu :
À Paris, Strasbourg
Les phases d’un essai clinique
1
Évaluation de la tolérance
L’essai débute en testant le médicament sur un petit groupe sain. L’objectif est d’évaluer sa sécurité, les effets secondaires et la dose idéale.
2
Évaluation de l’efficacité
Le médicament est administré à des patients atteints de la maladie ciblée. Cette étape mesure l’efficacité et affine la sécurité.
3
Évaluation de l’intérêt thérapeutique
Le médicament est testé sur un grand nombre de patients pour confirmer son efficacité, surveiller les effets secondaires et comparer avec les traitements existants.
4
Évaluation à grande échelle
Après l’approbation, le médicament est surveillé à long terme pour détecter d’éventuels effets secondaires rares et évaluer ses bénéfices dans la vie réelle.