Essais et études en cours ou en préparation en France
Participer à un essai clinique peut offrir l’opportunité de bénéficier de traitements innovants et de contribuer à la recherche scientifique. Voici un tableau des essais cliniques en cours concernant les maladies mitochondriales.
Essais en cours ou en préparation
MELAS
TTI-0102
Molécule:
TTI-0102
Lieu :
À Angers
Déficit en thymidine kinase 2 (TK2d)
MT-1621 Accès compassionnel
Atrophie optique autosomique dominante (gène OPA1)
Étude d’histoire naturelle
Lieu :
À Rennes
Maladies mitochondriales (plusieurs)
Dysfonctionnements immunitaires (étude MitoID)
Lieu :
À Bordeaux
Ataxie de Friedreich
Histoire naturelle (étude Unifai)
Lieu :
À Paris, Strasbourg
Ataxie de Friedreich
Collecte de données en vie réelle (étude Profa)
Lieu :
À Paris
Neuropathie optique de Leber
Analyse métabolique (étude MétabOCT)
Lieu :
À Paris
Myopathies mitochondriales (plusieurs)
Entrainement physique et télésuivi à domicile (essai Telemit)
Lieu :
À Nice
Maladies mitochondriales (plusieurs)
KL1333 (essai Falcon)
Molécule:
KL 1333
Lieu :
À Bordeaux, Lille, Nice, Paris
Les phases d’un essai clinique
1
Évaluation de la tolérance
L’essai débute en testant le médicament sur un petit groupe sain. L’objectif est d’évaluer sa sécurité, les effets secondaires et la dose idéale.
2
Évaluation de l’efficacité
Le médicament est administré à des patients atteints de la maladie ciblée. Cette étape mesure l’efficacité et affine la sécurité.
3
Évaluation de l’intérêt thérapeutique
Le médicament est testé sur un grand nombre de patients pour confirmer son efficacité, surveiller les effets secondaires et comparer avec les traitements existants.
4
Évaluation à grande échelle
Après l’approbation, le médicament est surveillé à long terme pour détecter d’éventuels effets secondaires rares et évaluer ses bénéfices dans la vie réelle.