Les principaux critères de participation
L’essai clinique recrute, en France et aux Pays-Bas, 12 malades âgés de 16 à 60 ans, présentant une forme modérée de syndrome de MELAS, avec au moins deux symptômes (diabète, myopathie, convulsions, etc.) et capables de marcher en 12 minutes au moins 150 mètres et au maximum 1 000 mètres. Huit malades recevront le traitement et 4 le placebo.
L’objectif
Cet essai évalue l’efficacité, l’innocuité et la tolérance du TTI-0102 administré par voie orale, par rapport au placebo. C’est une étude randomisée en double aveugle : les malades sont répartis au hasard entre le groupe traité et celui qui prend le placebo, et ni le malade, ni l’équipe médicale, ne savent qui reçoit quoi. C’est une étape fréquente avant de pouvoir proposer un traitement à tous les malades, sous réserve bien sûr de son innocuité et de son efficacité.
En pratique
L’essai dure six mois.
Durant la première semaine, le malade prend quotidiennement une demi-dose de candidat-médicament ou de placebo, et si tout va bien, il recevra ensuite la dose normale.
Durant les deux premiers mois, le suivi alterne 2 visites à l’hôpital et 2 appels téléphoniques de l’équipe médicale. Les quatre mois suivants, seules les visites mensuelles à l’hôpital seront maintenues. Lors de la première et de la dernière visites, seront notamment évaluées la capacité à marcher, la fatigue et la qualité de vie. À l’issue des 6 mois de suivi, chaque malade qui le souhaite pourra recevoir le traitement.
L’étude est menée au CHU d’Angers.
Où en est-on ?
Le recrutement est en cours en France.
Voir le descriptif complet de l’étude (en anglais)
Contacts :
Laboratoire Thiogenesis Therapeutics