Les principaux critères de participation
L’essai recrute sur invitation, dans plusieurs pays du monde dont la France, 100 malades de tout âge, atteints d’une maladie mitochondriale et qui ont déjà reçu la vatiquinone (PTC743).
L’objectif
L’essai vise à évaluer l’innocuité de la vatiquinone (PTC743).
En pratique
Le malade prend la vatiquinone (PTC743) trois fois par jour par voie orale (solution buvable), ou par sa sonde alimentaire s’il a besoin d’une nutrition entérale. Durant cette période, tous les effets indésirables sont consignés. L’étude doit durer jusqu’à l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) de la vatiquinone.
En France, l’étude est menée au CHU d’Angers, au CHU de Montpellier (hôpital Saint-Éloi), à l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris et à l’hôpital Hautepierre à Strasbourg.
Où en est-on ?
Le recrutement (sur invitation) est en cours.
Voir le descriptif complet de l’étude (en anglais)