Les principaux critères de participation
L’essai recrute, dans plusieurs pays du monde dont la France, 130 malades de tout âge, atteints d’ataxie de Friedreich, qui ont déjà reçu la vatiquinone (PTC743) dans le cadre d’essais cliniques précédents.
L’objectif
L’essai vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité à long terme de la vatiquinone (PTC743).
En pratique
Le malade poursuit le traitement avec la vatiquinone (PTC743) tel qu’il l’avait dans l’essai clinique précédent, sauf s’il y a eu des changements d’âge et/ou de poids qui nécessitent d’adapter le traitement, par exemple passer d’une solution buvable à une gélule et/ou augmenter la dose.
En France, l’étude est menée à l’Institut du cerveau à Paris.
Où en est-on ?
Le recrutement est terminé.
Voir le descriptif complet de l’étude (en anglais)