Étude KHENERFIN : un essai pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sonlicromanol dans les maladies mitochondriales primaires (KH176-301)

Les principaux critères de participation

Cet essai international de phase 3 recrute, notamment en France, au moins 220 malades adultes atteints d’une maladie mitochondriale due à la mutation m.3243A>G dans le gène MT-TL1, qui présentent une fatigue chronique depuis au moins 3 mois confirmée avec le questionnaire Neuro-QoL, et des symptômes musculaires évalués par le test des cinq levers de chaise.

L’objectif

L’essai vise à évaluer si le sonlicromanol, comparé à un placebo, réduit les symptômes de fatigue et leur retentissement sur la vie quotidienne, et s’il améliore les capacités physiques (contrôle de l’équilibre et force musculaire des membres inférieurs). Il évaluera également la sécurité et la tolérance du traitement pris au long cours.

En pratique

L’essai dure environ 60 semaines.

Après une évaluation d’environ 4 semaines, chaque malade éligible est placé par tirage au sort dans le groupe recevant le sonlicromanol ou dans celui prenant le placebo. Il s’agit dans les deux cas d’un comprimé à prendre deux fois par jour. Ni le malade, ni les médecins ne savent qui reçoit quoi.

La prise du traitement ou du placebo dure un an (52 semaines). Durant cette période et jusqu’à deux semaines après la dernière prise, divers examens d’évaluation de la fatigue, de la mobilité, etc. et des analyses sanguines sont régulièrement effectués.