Les principaux critères de participation
L’essai FALCON recrute, dans plusieurs pays du monde dont la France, 180 adultes atteints d’une maladie mitochondriale due à une anomalie dans l’ADN mitochondrial, et qui présentent notamment une fatigue chronique liée à leur pathologie et des symptômes musculaires (myopathie, difficultés à monter des pentes et des escaliers).
L’objectif
FALCON vise à évaluer l’efficacité, par rapport à un placebo, de la prise d’un comprimé de KL 1333 deux fois par jour, sur les symptômes de fatigue, la vie quotidienne, les capacités fonctionnelles des jambes et l’endurance. A cette occasion seront aussi évaluées l’innocuité et la tolérance du traitement.
C’est une essai randomisé en double aveugle : les malades sont répartis au hasard entre le groupe traité et celui qui prend le placebo, et ni le malade, ni l’équipe médicale, ne savent qui reçoit quoi. C’est une étape fréquente avant de pouvoir proposer un traitement à tous les malades, sous réserve bien sûr de son innocuité et de son efficacité.
En pratique
L’essai FALCON dure de 14 à 16 mois, avec une phase d’évaluation initiale du participant, de deux à trois mois, suivie de la prise du traitement ou du placebo (pour 5 personnes incluses, 3 recevront KL 1333 et 2 le placebo) pendant environ 11 mois, et enfin 5 semaines de suivi dit « de sécurité ».
Les différentes évaluations – fatigue, qualité de vie, mobilité, état général perçu par le malade et par le médecin, etc. – sont effectuées au moment de l’inclusion puis à la fin de la prise du traitement ou du placebo.
En France, l’étude est menée au CHU Bordeaux (Groupe hospitalier Pellegrin), à l’hôpital Roger Salengro de Lille, au CHU de Nice (hôpitaux Pasteur 2 et Archet 2) et à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière à Paris.
Où en est-on ?
Le recrutement est terminé.
Voir le descriptif complet de l’étude (en anglais)