Les principaux critères de participation
L’étude PROFA recrute, dans trois pays européens dont la France, 200 malades âgés de 12 ans et plus, atteints d’ataxie de Friedreich dont le score sur l’échelle SARA (Scale for Assessment and Rating Ataxia) est inférieur ou égal à 30. Ils doivent en outre avoir accès et savoir se servir d’un smartphone ou d’une tablette.
L’objectif
Il s’agit d’une étude dite « observationnelle » qui vise à identifier les déterminants de la santé, de la vie sociale et de l’usage efficace des ressources de soins, afin de mieux cerner l’impact individuel, sociétal et économique de l’ataxie de Friedreich. Elle évalue également l’acceptabilité, la faisabilité et la facilité d’utilisation d’une application pour smartphone qui permettra de collecter des données de santé dans la « vraie » vie, pour les analyser.
Ce type d’études est essentiel pour améliorer la prise en charge du malade, mais aussi sa vie quotidienne et celle de son entourage.
En pratique
PROFA dure six mois. Après une première évaluation effectuée dans l’un des centres investigateurs, chaque malade transmet ses données via l’application, de manière quotidienne au début, puis progressivement moins fréquemment jusqu’à une fois par mois.
La France compte un centre investigateur à l’Institut du cerveau à Paris.
Où en est-on ?
Le recrutement est en cours.
Voir le descriptif complet de l’étude (en anglais)
Contacts :
Alexandra Durr (Institut du cerveau Paris – ICM)
Alexandra.durr@icm-institute.org
Rania Hilab (Institut du cerveau Paris – ICM)