Le Kygevvi®, le traitement développé par UCB pour le déficit en thymidine kinase 2 (TK2d), vient d’obtenir l’aval de l’Agence européenne du médicament en vue de l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché.
Le 30 janvier 2026, l’Agence européenne du médicament (EMA) s’est prononcée favorablement pour une autorisation de mise sur le marché (AMM) du Kygevvi® pour les malades atteints de déficit en thymidine kinase 2 (TK2d) dont les premiers symptômes se sont manifestés à l’âge de douze ans ou avant. Pour rappel, cette combinaison de doxecitine et doxribtimine développée par UCB, a été approuvée par la FDA en novembre dernier.
Une AMM dans des circonstances exceptionnelles
L’avis positif de l’EMA s’appuie sur les études pré-cliniques et les résultats d’un essai clinique de phase 2 mené chez 39 malades dont les résultats suggèrent une amélioration de la fonction motrice suite au traitement avec le Kygevvi®. Néanmoins, compte tenu de la rareté du TK2d, le laboratoire ne peut pas fournir toutes les données sur la sécurité et l’efficacité de son traitement dans des conditions normales d’utilisation. C’est pourquoi, l’EMA recommande que l’AMM soit octroyée dans « des circonstances exceptionnelles », ce qui implique « des obligations spécifiques qui seront révisées tous les ans ». Dans cet esprit, l’agence demande également à UCB de mener une nouvelle étude pour confirmer l’efficacité et l’innocuité du Kygevvi®.
Une excellente nouvelle pour les patients européens !
Il reste maintenant à la Commission européenne de voter l’AMM, puis à charge à chaque pays d’établir le prix et le niveau de remboursement. Le chemin qui permettra aux malades européens d’avoir accès au traitement, n’est donc pas terminé. Mais une étape importante vient d’être franchie et « c’est une excellente nouvelle ! » assure Vincent Proccacio, professeur de génétique et pilote de l’axe de recherche NeuroMitOmics (NeMO) au CHU d’Angers. Enfin, en attendant cette AMM, le programme d’accès élargi au Kygevvi® se poursuit, notamment en France.
La thymidine kinase 2, une enzyme clé
Le gène TK2, situé dans l’ADN nucléaire, code une enzyme, la thymidine kinase 2, essentielle au fonctionnement des mitochondries. Elle intervient dans la « réparation » et la synthèse de l’ADN mitochondrial. Quand l’activité enzymatique de la thymidine kinase 2 est insuffisante, les mitochondries accumulent des dommages de leur ADN entrainant un dysfonctionnement dans les tissus fortement consommateurs d’énergie, notamment les muscles ; d’où les atteintes musculaires assurant les fonctions motrices et respiratoires associées au déficit en TK2.
En savoir plus
- Communiqué de l’EMA (en anglais)
- Communiqué de presse de l’international mito patients – IMP (en anglais)